半乳糖苷酶A缺乏症的治疗

摘要：

一种治疗怀疑患有α－半乳糖苷酶Ａ缺乏症，如弥漫性躯体血管角质瘤病病人的治疗方法，它用（１）经基因修饰的人细胞来过度表达和分泌α－半乳糖苷酶Ａ或（２）从培养的、基因修饰的人细胞得的纯化的人α－半乳糖苷酶Ａ进行治疗。

专利类型：发明专利

申请/专利号：CN97197909.X

申请日期：1997-09-12

公开/公告号：CN1230220

公开/公告日：1999-09-29

主分类号：C12N9/40

申请/专利权人:超卡里奥迪克治疗学股份有限公司

发明/设计人:R·F·塞尔登; M·博罗夫斯基; F·P·吉莱斯皮; C·M·基诺希塔; D·A·特雷;M·D·威廉斯

主申请人地址:美国马萨诸塞州

专利代理机构:上海专利商标事务所

代理人:陈文青

国别省市代码:美国;US

权利要求：

1．一种治疗方法，包括鉴别怀疑患有α－半乳糖苷酶A缺乏症的病人，和给病人导入基因修饰的人细胞以过度表达和分泌人α－半乳糖苷酶A。