ORP9基因作为靶点在筛选肝细胞肝癌防治药物中的应用
本发明提供ORP9基因作为靶点在筛选肝细胞肝癌防治药物中的应用，本发明发现ORP9基因在肝实质细胞恶性转化、原发性肝癌HCC细胞免疫逃逸和肝癌组织血管新生中具有多重调控作用；靶向ORP9可以预防肝细胞向HCC细胞转化，提高HCC细胞免疫应答，抑制肝癌组织血管新生。
发明专利
CN202410814009.X
2024-06-23
CN118389693A
2024-07-25
C12Q1/6886(2018.01)
广州医科大学
闫道广;钟文彬;曹秀叶;潘国平;郑杰
510000 广东省广州市东风西路195号
深圳市世纪宏博知识产权代理事务所(普通合伙)
赖智威
广东;44
1.ORP9基因作为原发性肝癌治疗靶点的应用。 2.抑制或敲除ORP9基因表达的制剂在制备预防或治疗原发性肝癌的制品中的应用。 3.如权利要求2所述的应用，其特征在于，所述的制品为基因编辑制品或抑制ORP9基因表达的siRNA或sgRNA。 4.如权利要求3所述的应用，其特征在于，所述的siRNA的序列为SEQ ID NO:1或SEQ IDNO:2。 5.如权利要求3所述的应用，其特征在于，所述的sgRNA的序列为SEQ ID NO:3。 6.一种筛选用于预防原发性肝癌发生和治疗原发性肝癌的组分的方法，其特征在于，所述的方法是筛选具有抑制ORP9基因活性或降低ORP9基因表达量的组分。 7.如权利要求6所述的方法，其特征在于，所述的组分为特异抑制ORP9蛋白功能的化合物小分子或基因药物。 8.如权利要求7所述的方法，其特征在于，所述的特异抑制ORP9蛋白功能的化合物小分子是通过化合物库筛选获得。 9.如权利要求8所述的方法，其特征在于，所述的化合物库包括多样性化合物库、靶点化合物库、已知活性化合物库、已经上市药物库、天然产物化合物库、片段库/Fragment库、Building block或热点。