PPEF1作为神经母细胞瘤药物靶点的应用

摘要：

本发明属于基因诊断和治疗领域，具体涉及PPEF1作为神经母细胞瘤药物靶点的应用。本发明提供了一种磷酸酶PPEF1基因及其编码产物在MYCN扩增神经母细胞瘤中的应用，可以作为MYCN扩增神经母细胞瘤的治疗及药物筛选靶点，对MYCN扩增神经母细胞瘤治疗及药物筛选提供了新的思路。

专利类型：发明专利

申请/专利号：CN202410050374.8

申请日期：2024-01-15

公开/公告号：CN117568347A

公开/公告日：2024-02-20

主分类号：C12N15/113(2010.01)

申请/专利权人:首都医科大学附属北京儿童医院

发明/设计人:常艳;郭永丽;倪鑫;高彦飞;张璇;贾安娜;于永波;鲁洁;战世佳;郭金鑫;杨业然;张瑶

主申请人地址:100032 北京市西城区南礼士路56号

专利代理机构:北京牛思巴巴知识产权代理有限公司

代理人:刘静荣

国别省市代码:北京;11

权利要求：

1. 抑制PPEF1基因表达的试剂在制备治疗MYCN扩增神经母细胞瘤的药物中的应用，其特征在于：所述抑制PPEF1基因表达的试剂包括特异性靶向PPEF1基因的siRNA，siRNA的核苷酸序列如SEQ ID NO.1、SEQ ID NO.2所示。 2. PPEF1磷酸酶的抑制剂在制备治疗MYCN扩增神经母细胞瘤的药物中的应用，其特征在于：所述抑制剂包括特异性靶向PPEF1基因的siRNA，siRNA的核苷酸序列如SEQ ID NO.1、SEQ ID NO.2所示。