脐带间充质干细胞在遗传性痉挛性截瘫中的应用

摘要：

目的观察脐带间充质干细胞（UC-MSC）治疗遗传性痉挛性截瘫（HSP）的临床疗效及安全性。方法2010年9月及2011年4月，分别给予一HSP家系父子2人行UC-MSC鞘内注射治疗，两个疗程，每次1×106 cells/Kg，每周1次，4次为1个疗程。采用改良的Ashworth肌张力分级标准（MAS）、国际合作共济失调评分量表（ICARS）及日常生活量表（ADL），对患者治疗前后神经功能、日常生活能力进行评定。结果第一疗程结束1个月与治疗前比较，2人MAS分级、ICARS及ADL评分均降低，两人行走站立稳定性及言语流利程度较治疗前改善；第二疗程结束后1个月与该疗程治疗前比较，2人ICARS及ADL评分降低，儿子肌张力进一步降低，父亲双上肢共济失调减轻。2人治疗后均未见明显不良反应发生。末次治疗结束后随访20个月，父、子俩分别于第二疗程治疗结束7个月及8个月后，症状继续加重。结论 UC-MSC鞘内注射治疗是安全的，可在一定时间内一定程度上减轻患者临床症状，提高患者生活质量，延缓疾病进展，但疗效不能持久。

关键词：脐带间充质干细胞、遗传性痉挛性截瘫、疗效

分类号：Q813.3(生物工程学(生物技术))

在线出版日期：2013-10-24（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：195-198,203