基因组编辑新技术：CRISPR/Cas系统在生物基因组学中的研究进展

摘要：

近两年， CRISPR/Cas技术的发现和应用，迅速丰富和发展了基因组编辑技术，并以此演化更多基因组研究的手段。基因组编辑是指将外源DNA元件导入到细胞染色体特定位点，定点改造基因组，获得预期的生物体基因组序列发生遗传改变的技术，包括通过基因敲入(knock-in)、基因敲除(knock-out)定点改造基因组从而改变基因组中的特定基因、基因表达方式或调控其它基因表达模式等，达到研究基因功能的目的。目前，基因组编辑技术主要有锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)和CRISPR/Cas系统。CRISPR/Cas系统是细菌及古细菌在进化过程中形成，主要针对侵入的噬菌体等生物外源基因在体内整合或切除从而产生获得性免疫系统。根据出现特定CRISPR蛋白编码基因相邻位点重复数， CRISPR/Cas系统分为三种类型，系统I和III目前不适合应用。而系统II最为简单，应用最广泛，由crRNA、tracrRNA以及Cas9蛋白组成。本文主要讨论最新的基因组编辑技术CRISPR/Cas系统的结构特点、作用原理及在基因组定点修饰方面的应用，并对该技术运用中所遇到或可能遇到的脱靶等问题及潜在的应用前景进行分析。

关键词：基因组编辑、同源重组、CRISPR/Cas、脱靶效应

分类号：Q784;R329.2;R737.33

资助基金：浙江省自然科学基金;杭州市科委种子种苗专项

在线出版日期：2016-04-01（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：2063-2069