以患者为中心的药物研发策略

摘要：

介绍美国食品及药物管理局(FDA)以患者为中心的药物开发思路,展示了不同疾病、治疗收益、使用环境分别对应的临床结局评估(COA)工具,整理出5个已获批患者报告结局(PRO)工具的相关信息,并归纳了2010-2015年FDA获批新药中,应用PRO评估工具支持说明书相关声明的药品信息.旨在为业界选择适合的COA类型(PRO、ClinRO、ObsRO或PerfO评估工具)应用于药物研发提供借鉴,并建议将COA工具用于儿科、罕见病、认知障碍相关疾病以及中药的临床疗效评估;同时也为将患者的观点纳入药品监管流程提供参考.

关键词：以患者为中心的药物研发、临床结局评估、患者报告结局、医生报告结局、观察者报告结局、性能结局

所属期刊栏目：43

分类号：R951;R926(药事组织)

资助基金：国家自然科学基金资助项目81503347,81503068

在线出版日期：2020-10-20（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共9页

页码：1719-1727