胎儿血红蛋白再生治疗β-血红蛋白病

摘要：

β-血红蛋白病是世界上最常见的遗传疾病,该病最初的治疗策略为病毒载体介导的基因治疗,但由于花费昂贵、疗效有限、存在安全隐患等问题进展缓慢.近些年,基因组编辑技术成为开发β-血红蛋白病新型治愈方案的有力工具.文章回顾了胎儿血红蛋白再生策略治疗β-血红蛋白病的最新进展,其中破坏BCL11A红系增强子的方式因其安全、有效、临床价值高而备受青睐.β-血红蛋白病基因治疗策略的下一步发展值得期待,有望完全治愈β-地中海贫血和镰状细胞贫血症这两种遗传性血液病.

关键词：β-血红蛋白病、基因组编辑、胎儿血红蛋白

所属期刊栏目：44

分类号：R783.1;R556.61;R456

在线出版日期：2022-11-01（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共9页

页码：389-397