汪枫桦:让"星星"闪烁,医疗可及、创新与共

摘要：

先天性黑矇(LCA)是导致儿童先天性双眼盲目的主要遗传性眼病,从婴儿期开始发病,到最终失明,很多LCA患儿甚至一生都没有见过星星.2019年,美国首个基因治疗产品获批,为LCA患者带来一线曙光,但天价治疗费把绝大多数人挡在门外.我国有数万名LCA患者,让国人也能获得有效且用得起的基因治疗,把"开启二次生命"的钥匙送到患者手上,是汪枫桦带领的朗信生物致力于解决的问题.不到两年时间,朗信生物就将首款自主研发产品推进临床试验,受试者视力取得明显改善.

在线出版日期：2022-11-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

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