维奈克拉治疗复发/难治性t（11；14）多发性骨髓瘤的有效性和安全性

摘要：

随着第二代蛋白酶体抑制剂（卡非佐米和伊沙佐米）、新的免疫调节药物（泊马度胺）和单克隆抗体（达雷妥尤单抗）等药物的出现，多发性骨髓瘤（MM）患者的总生存率在过去的10年中有所改善。但尽管MM的治疗在进步，复发/难治性MM（RRMM）的治疗仍然具有挑战性，需要开发具有不同作用机制的药物。MM中肿瘤细胞存活的一个标志是抗凋亡蛋白的过表达，包括BCL-2、BCL-XL、BCL-W和骨髓白血病细胞序列-1（MCL-1）等。维奈克拉是一种抗凋亡蛋白BCL-2的抑制剂，是一种很有前途的药物，特别是对含有t（11；14）的患者。约20%的MM患者患有t（11；14），这导致了BCL-2的过表达，以往研究表明维奈克拉在这些患者中具有强大的单药活性。为了探究t（11；14）患者基于维奈克拉方案治疗的有效性和安全性，该研究回顾性分析了10例均有t（11；14）RRMM患者基于维奈克拉方案治疗的临床数据，主要终点是客观缓解率（ORR）。在使用维奈克拉之前，10例患者平均接受过6线治疗，均对硼替佐米耐药。在9例可评估反应的患者中，ORR 为78%（9 例患者中的7 例）。1 例获得完全缓解（CR），1 例获得非常好的部分缓解（VGPR），4例获得部分缓解（PR），还有1例获得了治疗最小缓解（MR）。1例伴随心肌淀粉样变性的患者获得了器官缓解，N末端B型利钠肽原下降了45%。6例患者在最近的随访中存活，中位随访时间为5个月（范围3.1~13.5个月），6个月总生存率为77%，6个月无进展生存率为28%。死亡原因为3例MM复发和1例因侵袭性曲霉菌病（在疾病进展的情况下）引起的脓毒性休克/急性低氧性呼吸衰竭。非血液学毒性包括疲劳、体重减轻、食欲减退和胃肠道毒性（恶心、腹泻和腹部绞痛）。10例患者中的4例因血液学毒性而需要输血红细胞或血小板。

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在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

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