吗替麦考酚酯治疗视神经脊髓炎谱系疾病的有效性和安全性评价:广州地区多中心、前瞻性、自身对照研究

摘要：

目的 评估吗替麦考酚酯(MMF)治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者的有效性和安全性.方法 2014年9月至2017年2月期间多中心、前瞻性入组广州地区血清水通道蛋白4-IgG(AQP4-IgG)阳性NMOSD患者,进行自身对照研究.比较治疗前后年复发率(ARR)、拓展残疾状态(EDSS)评分和MMF相关性不良事件率,评价有效性及安全性.结果 90例NMOSD患者接受MMF 1 000 mg/d治疗中位时间12个月(1～30个月).ARR由治疗前1.1次/年下降至治疗后0(P＜0.001),97％患者ARR下降,88％无临床复发;EDSS评分由4.0分下降至3.0分(P＜0.001),96％患者EDSS下降或稳定.MMF治疗后90 d开始,EDSS评分下降差异有统计学意义(P＜0.05).研究期间药物不良事件发生率依次为肝酶升高(19％,17/90)、呼吸道感染(11％,10/90)、泌尿系感染(6％,5/90)、水痘-带状疱疹感染(6％,5/90)、贫血(6％,5/90)、白细胞减少(6％,5/90)、腹泻(2％,2/90)、脱发(1％,1/90);11％ (10/90)患者出现严重不良事件;6％ (5/90)患者终止MMF治疗.结论 MMF联合糖皮质激素治疗可显著减少NMOSD复发,改善残疾症状;但部分患者出现肝酶升高、感染等不良事件.

关键词：视神经脊髓炎谱系疾病、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤、治疗

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资助基金：中山大学临床医学研究5010计划培育项目2016017Sun Yat-sen University Clinical Medicine Research 5010 Project Development Project 2016017

在线出版日期：2018-07-12（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：1664-1668