小剂量环磷酰胺联合糖皮质激素治疗Ⅰ/Ⅱ型重症肌无力的疗效与安全性观察

摘要：

目的 评价小剂量环磷酰胺联合糖皮质激素治疗Ⅰ/Ⅱ型重症肌无力的疗效与安全性.方法 采用前瞻、非随机、开放的研究方法,挑选来源于1999年1月至2010年10月在中山大学附属第一医院神经科就诊的160例对糖皮质激素不敏感型的Ⅰ/Ⅱ型重症肌无力患者作为研究对象.予糖皮质激素+环磷酰胺+吡啶斯的明治疗.其中泼尼松0.5 mg·kg-1·d-1,口服,环磷酰胺8 mg·kg-1·次-1(约0.4g),静脉推注,1次/周,吡啶斯的明36mg·kg-1·d-1,口服.根据MG的临床绝对和相对评分法评定疗效,治疗周期为30周.结果 (1) 106例Ⅰ型患者在30周内(环磷酰胺总量达到12 g)临床相对计分达≤95％(痊愈)者有74例,占69.9％;54例Ⅱ型患者在30周内(环磷酰胺总量达到12 g)临床相对计分达≥95％(治愈)者有35例,占64.8％.两组比较差异无统计学意义(P=0.521).(2)在治疗的30周内,所有患者均有不同程度的好转,经Mann-Whitney秩和检验,P≤0.05.(3)本组患者所出现的不良反应轻微.(4)当环磷酰胺总量达到4 g时,Ⅰ型患者的痊愈率较Ⅱ型患者高(P=0.000);当环磷酰胺总量达到12 g时,Ⅱ型患者的痊愈率较Ⅰ型患者高(P=0.001).(5)在Ⅰ型患者中,58.4％集中在环磷酰胺用量为4～8g的范围内达到临床痊愈;而在Ⅱ型患者中,61.1％集中在8～12g的范围内达到临床痊愈.结论 (1)小剂量环磷酰胺联合糖皮质激素治疗激素不敏感型(Ⅰ型或Ⅱ型)重症肌无力是有效且安全的.(2)不同临床类型对环磷酰胺的敏感性不一样:Ⅰ型患者较敏感,达到痊愈所需要总剂量一般在4～8g;而Ⅱ型患者达到痊愈所需要的总剂量一般在8～12g.

关键词：重症肌无力、环磷酰胺、免疫抑制剂、治疗

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分类号：R746.1(神经病学与精神病学)

资助基金：国家自然科学基金81071002;中山大学临床医学研究5010计划项目2010003

在线出版日期：2012-12-28（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页码：2323-2326