腺相关病毒载体介导视网膜疾病的基因治疗研究进展

摘要：

视网膜疾病分子机制研究的不断深入,促进了视网膜疾病基因治疗的进展.腺相关病毒(AAV)的毒性和免疫原性均较低,外源基因表达稳定,可以转染多种分裂期和静止期细胞,因此成为治疗视网膜疾病的有效载体.在不同的动物模型和临床试验中,已有多项研究结果证实AAV作为载体治疗视网膜疾病的安全性和有效性.目前AAV在动物疾病模型中已经进行了介导抗血管生成蛋白、神经营养因子、抗凋亡因子的表达和基因替代治疗的研究,取得了令人满意的效果.但是,AAV也存在携带外源基因能力偏小的问题,需要进一步研究并解决之.

关键词：依赖病毒、转染、基因疗法、视网膜疾病

所属期刊栏目：47

分类号：R77(眼科学)

在线出版日期：2012-01-12（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页码：1049-1052