Leber遗传性视神经病变的基因治疗

摘要：

Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传性视神经疾病，由线粒体DNA突变导致视网膜神经节细胞退行性改变。目前该病治疗手段有限，早期进行对症支持治疗以及药物治疗可能对患者视力有所改善。基因治疗近年来进展迅速，多项临床研究已证实其安全性和有效性。单眼基因治疗对LHON患者视功能改善有一定帮助，且可以提高未注射眼视力，安全性和耐受性较好。未来需要更大样本量、更长随访时间的研究来进一步验证基因治疗的疗效及安全性。基因治疗有望成为一种安全有效的治疗方式，为LHON患者带来希望。

关键词：Leber遗传性视神经病变、DNA,线粒体、腺相关病毒、基因疗法、综述

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资助基金：国家自然科学基金青年科学基金82101115;武汉大学自主创新基金青年项目2042021kf0094;Youth Project of National Natural Science Fundation of China82101115;Wuhan University Independent Innovation Foundation Youth Project2042021kf0094

在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：1031-1034