重视眼部基因治疗病毒载体相关免疫的监测与处理

摘要：

基因治疗在眼部疾病中的应用逐渐从单基因遗传性疾病扩展至多基因、多因素、常见病和慢性疾病中，这一新兴治疗方式仍处于早期探索阶段，预期获益和风险仍然存在很大的不确定性。在基因治疗药物的递送过程中，病毒载体是目前最成熟和应用最广泛的载体之一，其相关免疫的发生程度将影响基因治疗近期和远期效果，甚至造成永久性的视功能严重损伤。由此，载体相关免疫反应是基因治疗中安全性和长期疗效维持的重点和挑战，因此在基因治疗的围手术期和随访中应该重视载体相关免疫炎症监测，并采取积极、恰当的处理措施，从而取得最佳视功能获益。

关键词：基因疗法、炎症、载体相关免疫、述评

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资助基金：国家自然科学基金82171076、82101159;上海市科委项目20Z1900400;上海申康医院发展中心SHDC2020CR2040B、SHDC2020CR5014;National Natural Science Foundation of China82171076, 82101159;Science and Technology Commission of Shanghai Municipality20Z11900400;Shanghai Hospital Development CenterSHDC2020CR2040B, SHDC2020CR5014

在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：621-625