遗传性视网膜变性基因治疗临床试验研究现状与进展

摘要：

遗传性视网膜变性(IRD)是一组具有高遗传异质性并且在遗传模式、发病年龄与视力障碍的严重程度等方面表现各异的疾病,基因治疗是其治疗研究热点.国内外多项临床试验结果证明了基因治疗在IRD中的安全性及有效性.以腺相关病毒为基因载体的Leber先天性黑曚及无脉络膜症的临床试验结果显示,接受治疗后患者视网膜功能均得到了不同程度的改善;另有多个其他IRD疾病相关的临床试验正在进行中.为今后更好地治疗此类疾病奠定了坚实基础,为根治IRD带来了新的可能与希望.

关键词：视网膜变性/遗传学、基因疗法、综述

所属期刊栏目：32

分类号：R774.13(眼科学)

在线出版日期：2016-12-22（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：650-654