诱导多能干细胞治疗Duchenne型肌营养不良研究进展

摘要：

肌营养不良是一组原发于肌肉组织的遗传性疾病,以肌肉无力和萎缩为主要临床表现.该疾病因遗传方式、起病年龄、病程及预后不同分为多种类型,其中临床最常见也最严重者为X连锁肌萎缩蛋白(dystrophin)基因突变而致的Duchenne型肌营养不良(DMD).Dystrophin及其相关蛋白对维持骨骼肌和心肌等细胞骨架稳定性具有重要作用,并能保护肌纤维免受收缩介导的损伤”1”.Dystrophin缺失导致肌肉进行性损伤,同时刺激卫星细胞增殖分化进行代偿,最终耗竭肌细胞及卫星细胞”2”.传统治疗方案如激素、机械通气等仅能暂时缓解患者症状,而长期疗效并不尽如人意,患者常于成年早期即死于心力衰竭或呼吸肌麻痹.鉴于这种情况,从根本上纠正DMD患者的肌细胞数量不足及功能障碍的治疗方案逐渐被提出,即基因治疗和(或)细胞移植.本文将围绕这两种方案展开综述.

关键词：多能干细胞、杜氏肌营养不良、基因修饰、细胞移植、联合治疗

所属期刊栏目：13

分类号：Q28(细胞生物学)

在线出版日期：2014-03-19（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：90-92