干细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良症的研究进展

摘要：

@@ Duchenne型肌营养不良症(duchenne muscular dvstrophy,DMD)是最常见的X连锁隐性遗传性肌病[1],由位于Xp21的抗肌萎缩蛋白(dystrophy)基因突变引起dystrophy完全或部分缺失所致.该病主要见于男孩,发病率约3/10万活男婴.女性为致病基因携带者,所生男孩50%发病.患者一般3～5岁发病,主要表现为全身骨骼肌进行性无力、萎缩和小腿腓肠肌假性肥大.随着病情逐渐加重,12岁丧失行走能力,20岁左右因呼吸肌萎缩、无力,呼吸循环衰竭而死亡,迄今尚无有效的治疗方法[2].对症治疗、支持治疗、药物治疗、物理疗法和矫形治疗虽可预防及适度改善关节的畸形和挛缩,却未能有效的阻止病程的进展.对进行性肌营养不良患者而言,基因治疗和干细胞移植可望成为有效的治疗方法[1].近年来不少学者用骨髓或脐血干细胞移植治疗DMD模型鼠,其病理、生理、生化、抗肌萎缩蛋白表达和运动功能均有改善.

关键词：干细胞移植、Duchenne型肌营养不良症

所属期刊栏目：5

分类号：R74(神经病学与精神病学)

在线出版日期：2006-12-25（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共2页

页码：1182-1183