恢复杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白表达的治疗方法研究进展

摘要：

杜氏肌营养不良症（DMD）是严重的进行性遗传性肌肉疾病，由X染色体的DMD基因突变致抗肌萎缩蛋白丢失引起进行性肌无力和肌萎缩，最终导致患者死于心肌和呼吸肌衰竭。目前的基因治疗方法主要旨在恢复抗肌萎缩蛋白的表达，包括通读治疗、外显子跳跃治疗、载体介导的基因替代治疗和基因编辑治疗。文中综述了这些不同治疗方法的机制和临床研究的重要进展，并分析这些治疗面临的挑战及应用前景。

关键词：肌营养不良，杜氏、DMD基因、抗肌萎缩蛋白、治疗方法

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在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共10页

页码：551-560