强直性肌营养不良发病机制中的RNA功能增益及其临床治疗研究进展

摘要：

强直性肌营养不良(myotonic dystrophy,DM)属于一类由不稳定微卫星DNA异常扩增引起的神经退行性遗传疾病,不同于通常由基因突变造成蛋白质功能丧失或增益而导致的遗传疾病,DM主要是由RNA功能增益造成的.我们综述了近年来关于RNA功能增益在DM发病机制中的重要发现以及可能的潜在治疗手段.

机标关键词：强直性肌营养不良、发病机制、临床治疗

所属期刊栏目：48

分类号：R746.2;R5;R3

资助基金：国家自然科学基金;中国博士后科学基金;中国博士后科学基金;东南大学启动基金

在线出版日期：2015-12-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：1020-1022