减低剂量预处理的造血干细胞移植治疗儿童β珠蛋白生成障碍性贫血

摘要：

目的 探讨减低剂量预处理方案在异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童β珠蛋白生成障碍性贫血的临床疗效和安全性.方法 回顾性分析2013年3月至2017年3月15例儿童因β珠蛋白生成障碍性贫血接受减低剂量预处理的allo-HSCT的临床资料.15例儿童受者的诊断分型明确,中位年龄5岁,其中无关供者(UD)造血干细胞移植11例,HLA位点8/10相合3例,10/10相合8例.亲缘供者造血干细胞移植4例,均为HLA全相合,其中3例供者为同胞,1例供者为母亲.所有受者均使用减低剂量环磷酰胺+氟达拉滨+白消安的预处理方案.移植时输注单个核细胞中位数为11.4×108/kg(4.8×108/kg～20×108/kg),输注CD34+细胞中位数为9.8×106/kg(5.9×106/kg～27.2×106/kg).移植后采用环孢素A+短疗程甲氨蝶呤+吗替麦考酚酯+抗人胸腺细胞球蛋白预防移植物抗宿主病(GVHD).结果 移植后15例受者造血功能均获得重建,粒细胞植入时间和血小板植入时间的中位数分别是移植后12 d(9～21 d)和15 d(10～25 d).移植后,2例无关供者HSCT受者发生Ⅱ度急性GVHD,4例受者发生了局限性慢性GVHD.亲缘供者HSCT中无急性GVHD发生,1例受者发生局限性慢性GVHD.15例无一例出现严重移植相关并发症如肝静脉闭塞病、出血性膀胱炎、EB病毒感染、巨细胞病毒感染、丙型肝炎等.随访中位时间24个月(2～48个月),15例受者均健康存活并脱离输血.结论 减低剂量预处理方案在儿童β珠蛋白生成障碍性贫血的allo-HSCT中是安全可行的,移植效果良好.

关键词：儿童、β珠蛋白生成障碍性贫血、造血干细胞移植、预处理

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在线出版日期：2018-05-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：92-95