西罗莫司联合泼尼松治疗卡波西样血管内皮瘤伴Kasabach-Merritt现象初探

摘要：

目的:初步探讨西罗莫司联合泼尼松治疗卡波西样血管内皮瘤（KHE）伴Kasabach-Merritt现象（KMP）的临床价值。方法:回顾性分析2011年1月至2018年1月于四川大学华西医院小儿外科接受西罗莫司联合泼尼松治疗的36例KHE伴KMP患儿的一般临床资料、治疗效果以及不良反应发生情况。结果:36例KHE伴KMP患儿中，男女比例为1∶0.8；平均年龄15个月（4.0~60.0个月）；平均发病年龄6.3个月（0.8~48.0个月）；混合型KHE 32例（88.9%），深部型KHE 4例（11.1%）；瘤体大小为2.5 cm × 4.0 cm~20.0 cm × 24.0 cm。在联合治疗中，泼尼松平均用药时间为6.4周（范围5.0~9.0周），西罗莫司平均用药时间为19.3个月（范围13.0~27.0个月）。联合治疗1~5周，36例KHE伴KMP患者的血小板和纤维蛋白原逐渐恢复正常。在短期使用泼尼松联合长期使用西罗莫司治疗6、12个月后，疾病严重性平均评分由治疗前4.0分分别下降到2.4分、1.6分。在治疗12个月后，32例患者瘤体达到大部分消退的标准，3例达到部分消退的标准，1例无变化。治疗期间，常见的不良反应为胃肠道不适和口腔溃疡，无患儿因为严重不良反应而中止治疗，也未发生药物毒性相关性死亡。结论:西罗莫司联合泼尼松治疗KHE伴KMP安全有效。

关键词：西罗莫司、泼尼松、血管内皮瘤、Kasabach-Merritt现象、卡波西样血管内皮瘤

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资助基金：国家自然科学基金81401606、81400862;四川省科技计划重点研发项目2019YFS0322;四川大学优秀青年学者基金2015SU04A15;四川大学华西医院学科卓越发展1·3·5工程临床研究孵化项目2019HXFH056;National Natural Science Foundation of China81401606, 81400862;Key Project in the Science & Technology Program of Sichuan Province2019YFS0322;Science Foundation for Excellent Youth Scholars of Sichuan University2015SU04A15;The 1·3·5 Project for Disciplines of Excellence-Clinical Research Incubation Project of West China Hospital of Sichuan University2019HXFH056

在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：514-518