真实世界证据与随机对照试验：RCT DUPLICATE项目启动、实施、进展解读与启示（一）

摘要：

近些年，医疗产品监管机构开始重新审视真实世界证据（RWE）对监管决策的潜在价值。RWE能否代替金标准随机对照试验（RCT）产生的证据尚不确定。哈佛大学研究团队于2018年发起了RCT DUPLICATE项目，旨在利用医疗索赔数据库模拟30个RCT，以探索效力-效果差距的量化方法并解释其潜在来源，增强RWE的可信度。本文回顾了RCT DUPLICATE项目的产生背景，重点介绍RCT DUPLICATE项目的研究目的、研究设计和实施流程，以期帮助国内学者更好地理解RWE的适用范围和应用价值。

关键词：真实世界证据、真实世界数据、模拟

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资助基金：国家自然科学基金72074011;中国药品监管科学行动计划第二批重点项目［2021］37-10;海南省博鳌乐城先行区真实世界研究专项计划HNLC2022RWS012;National Natural Science Foundation of China72074011;The Second Batch of Key Projects of Scientific Act for Drug Regulation of China[2021]37-10;Real World Study Project of Hainan Boao Lecheng Pilot ZoneHNLC2022RWS012

在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：1828-1834