大型随机对照试验:精准流行病学研究的典范与陷阱

摘要：

现代流行病学是医学应用型研究的方法论,是在人群中定量地研究有关健康、疾病和医疗服务实践问题一般规律的科学和艺术.流行病学研究结果的准确度主要取决于研究的设计类型,精确度主要取决于样本量大小.大型随机对照试验是最精、最准的流行病学研究设计类型,但是由于伦理的限制,只能用于评估医学干预效果.一项研究需要的设计严谨性和样本量与预期效果的大小成反比:效果越小,所需的研究设计就越严谨,需要的样本量就越大.因此,只有当疗效比较小时,才需要大型随机对照试验,当疗效十分明显时,中小型随机对照试验甚至观察性研究就足以证明其有效性.从研究阶段上看,它是确认性、终结性研究,而不是提出假设的原创性研究.然而,研究的价值最终取决于研究问题的意义和原创性,而不是研究方法和P值的大小.过度推崇大型随机对照试验会引发:①对中、小疗效干预的过度强调;②对确认性研究的过度重视,以及对项目大小和经费多少而不是科学问题的追逐,进而弱化原创性研究工作;③增加研究资源、医学活动和患者利益被制药公司绑架的风险.

关键词：研究设计、临床试验、大型随机对照试验、偏倚、样本量

所属期刊栏目：38

分类号：R57;TU5

资助基金：国家自然科学基金81273171National Natural Science Foundation of China 81273171

在线出版日期：2017-11-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：1299-1304