成骨不全症的干细胞与基因治疗

摘要：

成骨不全症(osteogenesis imperfecta,OI)是以反复脆性骨折和骨骼畸形为主要特征的单基因遗传性骨病,可造成严重的残疾甚至死亡.干细胞治疗是将同种异体间充质干细胞(mesenchymal stem cells,MSCs)移植到OI患者体内或者行子宫内移植,使正常的MSCs在患者体内增殖分化形成正常的胶原和骨组织从而达到治疗目的.基因治疗是利用基因靶向技术或者基因编辑技术修复或沉默突变基因,将严重OI转变为轻度OI或表型正常.国外关于OI的干细胞和基因治疗已有多年历史及大量文献报道,本文就OI的干细胞和基因治疗研究进展作一综述,以供相关基础研究和临床工作者参考.

关键词：成骨不全症、干细胞治疗、基因治疗

所属期刊栏目：15

分类号：R681(骨科学（运动系疾病、矫形外科学）)

资助基金：国家自然科学基金81870618

在线出版日期：2022-11-10（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：412-418