双膦酸盐治疗成骨不全症达药物假期时患者临床特点

摘要：

目的 研究双膦酸盐(bisphosphonates,BPs)治疗成骨不全症(osteogenesis imperfecta,OI)骨密度(bone mineral density,BMD)达正常而进入药物假期患者的临床特点.方法 回顾性分析2004年1月至2015年12月在北京协和医院治疗的OI患者,纳入BPs治疗后BMD达正常而停药的35例OI儿童为停药组,以年龄、性别、疗程匹配且因BMD仍低而继续治疗的35例OI儿童为对照组,应用双能X线吸收检测法测量BMD,并测定血清碱性磷酸酶(alkaline phosphatase,ALP)和I型胶原羧基端交联肽(β-cross linked C-telopeptide of type 1 collagen,β-CTX)的浓度,对比分析两组基线、治疗期间及停药时BMD、骨转换生化指标的差异.结果 停药组平均治疗4年BMD达正常而停药,该组基线腰椎、股骨颈、全髋BMD明显高于对照组[(543±229) mg/cm2 vs.(419±182) mg/cm2、(513±241) mg/cm2 vs.(300±231) mg/cm2、(573±216) mg/cm2 vs.(328±226) mg/cm2],停药组治疗前年骨折次数低于对照组[(1.3±2.6)次 vs.(2.1±3.5)次,P＜0.05];治疗4年时,两组各部位BMD均较基线增加,但BMD变化率无明显差异,新发年骨折次数及血ALP、β-CTX降低率差异均无统计学意义(均P＞0.05);在停药时,停药组腰椎、股骨颈、全髋BMD仍明显高于对照组[(1 065±129) mg/cm2vs.(803±170) mg/cm2、(944±92) mg/cm2 vs.(674±140) mg/cm2、(941±92) mg/cm2vs.(687±140) mg/cm2,均P＜0.01].结论 BPs能够增加不同病情OI患者的BMD,降低骨折率和骨转换生化指标.病情较轻的OI患者接受平均4年BPs治疗后有望BMD达正常而停药,而病情较重的OI患者则需BPs治疗更长时间.

关键词：成骨不全症、双膦酸盐、药物假期

所属期刊栏目：11

分类号：R681(骨科学（运动系疾病、矫形外科学）)

资助基金：国家自然科学基金面上项目81570802;国家重点研发计划2016YFC0901501;中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目2016-I2M-3-003

在线出版日期：2018-09-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：113-119