皮质类固醇治疗非卧床杜氏肌营养不良症患儿肺功能与运动功能的纵向研究

摘要：

目的:探讨对非卧床杜氏肌营养不良症(DMD)患儿采取皮质类固醇(CS)治疗≥1年的肺功能和运动功能指标变化。方法:选择2020年4月至2021年5月四川大学华西第二医院、成都市妇女儿童中心医院和新疆医科大学第一附属医院儿内科门诊收治的采取CS治疗≥1年的32例DMD患儿为研究对象。根据患儿采取CS初治时年龄，将其分别纳入≤7岁组(n＝13)与>7岁组(n＝19)。对这32例患儿初治后进行为期2年的回顾性纵向研究，初治与初治后第1、2年(分别采用T0、T1、T2表示)时，使用肺功能测试仪评估2组患儿4项肺功能指标[用力肺活量占预计值百分比(FVC%)、第1秒用力呼气量占预计值百分比(FEV1%)、第1秒用力呼气量与用力肺活量的比值(FEV1/FVC)、呼气峰流速占预计值百分比(PEF%)]，并采用《北极星移动评价量表》(NSAA)和3项关键运动功能指标计时测试(完成仰卧-站立、10 m走/跑和上4级楼梯各测试1次所需时间)，评估患儿运动功能。所有DMD患儿与≤7岁组、>7岁组患儿不同时间点的4项肺功能指标、NSAA评分和3项关键运动功能指标比较，采用重复测量资料的方差分析或Friedman检验。采用多重线性回归分析方法，分析DMD患儿NSAA评分及3项关键运动功能指标对FVC%的影响。本研究遵循的程序符合四川大学华西第二医院伦理委员会规定，并获得该伦理委员会批准[审批文号：科研伦审2023(303)号]。结果:①32例DMD患儿T0、T1、T2时，肺功能指标FVC%、FEV1%和FEV1/FVC分别总体比较，差异均无统计学意义(P>0.05)，而PEF%呈增高趋势，总体比较，差异有统计学意义(F＝4.40、P＝0.016)。进一步两两比较结果显示，T1时，FVC%较T0时增加8.3%，差异有统计学意义(Z＝－2.09、P＝0.036)；T2时，FEV1%、PEF%较T0时分别增加8.2%、9.2%，差异均有统计学意义(Z＝－2.15、P＝0.032，t＝－2.69、P＝0.011)。②T0、T1、T2时，32例DMD患儿NSAA评分呈下降趋势，而完成仰卧-站立、10 m走/跑测试所需时间，则呈增加趋势，分别总体比较，差异均有统计学意义(F＝4.33、P＝0.017，χ2＝32.32、P<0.001，χ2＝6.74、P＝0.034)。③多重线性回归分析结果显示，DMD患儿初治时，NSAA评分为影响FVC%上升的独立保护因素(b＝0.817，P＝0.027)。④T0、T1、T2时，≤7岁组DMD患儿FVC%、FEV1%、PEF%均呈上升趋势，分别总体比较，差异亦均有统计学意义(F＝10.87、12.24、11.03，P＝0.004、0.003、0.003)；完成仰卧-站立测试所需时间总体比较，差异有统计学意义(χ2＝15.17、P＝0.001)。⑤T0、T1、T2时，>7岁组DMD患儿FVC%、FEV1%、FEV1/FVC、PEF%分别总体比较，差异均无统计学意义(P>0.05)；NSAA评分呈下降趋势，完成仰卧-站立与10 m走/跑测试所需时间均呈增加趋势，分别总体比较，差异均有统计学意义(χ2＝6.50、20.99、10.11，P＝0.039、<0.001，＝0.006)。结论:在采取CS治疗的非卧床DMD患儿中，初治年龄≤7岁者的肺功能，在初治后2年内均呈上升趋势，而初治年龄>7岁者，在初治后2年内保持稳定；在初治年龄≤7岁与>7岁者中，运动功能均呈下降趋势，并且在初治年龄>7岁者中下降更为明显。非卧床DMD患儿的NSAA评分与其肺功能具有相关性。

关键词：肌营养不良，杜氏、呼吸功能试验、肺功能、肺活量、用力呼气量、峰值呼气流速、运动功能、儿童

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资助基金：四川省中央引导地方科技发展项目2023ZYD0121、2023ZYD0100;四川省科技计划项目（重点研发项目）2023YFG0284;四川省卫生健康委员会医学科技项目21PJ048;西藏自治区科技计划项目XZ202201ZY0049G;Project of Sichuan Provincial Central Government Guidance for Local Science and Technology Development2023ZYD0121, 2023ZYD0100;Science and Technology Plan Project of Sichuan Province Key Research and Development Project2023YFG0284;Medical Technology Project of Health Commission of Sichuan Province21PJ048;Science and Technology Project of Tibet Autonomous RegionXZ202201ZY0049G

在线出版日期：2024-08-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共10页

页码：292-301