儿童肝母细胞瘤疗效及预后分析

摘要：

目的 探讨儿童肝母细胞瘤(HB)患儿的临床特征、疗效、生存情况、预后相关危险因素及其临床诊治.方法 选择2010年1月至2017年9月,于四川大学华西第二医院儿童血液肿瘤科收治的23例新发HB患儿为研究对象.采用回顾性分析方法,收集其临床病例资料,包括患儿确诊时年龄、性别、首发临床表现、组织病理学类型、治疗前病变范围(PRETEXT)分期、术后儿童肿瘤协作组(COG)分期等临床资料,以及治疗方案、疗效、预后、化疗相关不良反应等.对本组HB患儿的生存分析,如2年总体生存(OS)率、无事件生存(EFS)率,采用Kaplan-Meier法,不同临床特征患儿的生存曲线比较采用log-rank检验.HB患儿接受不同化疗方案治疗的不良反应率比较,采用Fisher确切概率法.本研究遵循的程序符合2013年修订的《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求.结果 ①本组23例HB患儿确诊时的中位年龄为25.9个月(2.3～155.0个月);男性患儿为12例,女性为11例;腹部肿块为最常见首发临床表现(56.5％,13/23).其完全缓解(CR)率为65.2％(15/23),部分缓解(PR)率为8.7％(2/23),死亡为5例(21.7％).②对23例患儿的中位随访时间为21.5个月(7.5～81.4个月),其2年EFS率、OS率分别为60.1％和75.0％.HB患儿预后影响因素的单因素分析结果显示,HB累及血管患儿的2年EFS率为38.9％,显著低于未累及者的81.8％％,二者比较,差异有统计学意义(x 2=4.293,P=0.038).HB患儿PRETEXT分期为Ⅳ期者,其2年EFS率为33.3％,显著低于PRETEXT分期为Ⅰ～Ⅲ期者的70.6％,二者比较,差异有统计学意义(x2=5.258,P =0.022).肺转移HB患儿的2年EFS率、OS率分别为20.0％、30.0％,均显著低于无肺转移者的71.4％、85.7％,二者分别比较,差异均有统计学意义(x 2=5.491,P=0.015;x 2=7.773,P=0.005).手术后接受3个疗程化疗,血清甲胎蛋白(AFP)值未恢复正常患儿的2年EFS率、OS率分别为27.2％、37.7％,显著低于手术后接受≤3个疗程化疗即恢复正常者的91.7％、100.0％,二者比较,差异亦均有统计学意义(x 2=9.837,P=0.002;x2 =8.682,P=0.003).③严重血液学毒性反应为本组HB患儿最常见化疗相关不良反应,尤其是采取包含多柔比星的联合化疗方案者更严重.本组术后接受化疗的22例HB患儿中,接受联合化疗方案包含多柔比星的14例患儿的3级以上血液学毒性反应、轻度转氨酶升高发生率分别为100.0％(14/14)、64.3％(9/14),显著高于未包含多柔比星患儿的37.8％(3/8)、0(0/8),二者分别比较,差异均有统计学意义(P=0.002,P=0.006).结论 本组儿童HB的临床特征、组织病理学类型与国内外相关临床报道结果基本一致.HB患儿肺转移及手术后接受3个疗程化疗,血清AFP值未恢复正常水平,与该病的不良预后密切相关.

关键词：肝胚细胞瘤、药物毒性、化学疗法、辅助、无病生存、多学科协作诊治、预后、甲胎蛋白类、儿童

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资助基金：国家自然科学基金青年基金项目81600122National Natural Science Foundation of China for Youth 81600122

在线出版日期：2019-09-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共9页

页码：373-381