托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎25例回顾性分析

摘要：

目的 研究观察生物制剂托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎(SoJIA)的疗效和安全性.方法 2005年5月至2016年2月收住院并长期门诊随诊的难治性SoJIA患儿25例,患儿均应用过NSAIDs、激素、甲氨蝶呤或环孢素A、注射用重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白(益赛普)等治疗均不能控制病情,CRP、ESR、铁蛋白等炎性指标反复升高,关节肿痛反复发生,对存在活动性SoJIA(病程≥6个月,且对NSAIDs和糖皮质激素应答不佳)的患儿予以生物制剂托珠单抗治疗(体质量≥30 kg者剂量8 mg/kg;体质量＜30 kg者剂量12 mg/kg;每4周1次给药).对其中22例患儿治疗前后的CRP、ESR、白细胞、中性粒细胞、血红蛋白、血小板、ALT、AST、LDH、球蛋白等实验室指标进行数据收集分析,比较治疗前后发热、皮疹、肝脾肿大、关节肿痛等临床症状的改善情况,并长期随访,观察激素用量的改变.采用x2检验或方差分析进行数据分析.结果 22例患儿经托珠单抗治疗后第24周与治疗前对比,CRP[(8.7±2.2)mg/L和(111.6±74.4) mg/L,F=5.192,P=0.002]、ESR[(6.4±6.3) mm/1 h)和(65.6±24.3)mm/1 h,F=50.393,P＜0.01]、白细胞[(8.4±2.5)×109/L和(17.6±8.6)x109/L,F=9.321,P＜0.01]、中性粒细胞[(4.9±2.4)×109/L和(14.4±8.7)×109/L,F=10.541,P＜0.01]、血小板[(269.5±79.2)x109/L和(405.4±145.3)x109/L,F=5.704,P＜0.01]、球蛋白[(19.2±4.1)g/L和(30.1±3.8) g/L,F=22.896,P＜0.01]等实验室指标迅速下降,血红蛋白[(118.3±9.0) g/L和(108.5±9.8) g/L,F=4.693,P=0.002]明显升高;发热、皮疹、肝脾肿大、关节肿痛明显好转,激素用量[(1.25±3.8) mg·kg-1 ·d-1和(16.2±12.8) mg· kg-1·d-1,F=8.21,P＜0.01]明显减少,治疗前后比较,差异具有统计学意义(P＜0.05);治疗后ACR Pedi 30/50/70/90获得改善;25例患儿中有3例出现不良反应,未纳入统计.结论 生物制剂托珠单抗治疗难治性SoJIA具有较好的临床疗效.药物不良反应包括感染、过敏反应、中性粒细胞减少、转氨酶水平升高等,但发生率低,临床应用比较安全.但由于病例数还较少,有待进一步研究.

关键词：关节炎、幼年型类风湿、治疗、托珠单抗、儿童

所属期刊栏目：21

分类号：R73;R72

在线出版日期：2017-05-24（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：241-246