10.3760/cma.j.cn112140-20220810-00720
造血干细胞移植治疗Wiskott-Aldrich综合征60例分析
目的:评估造血干细胞移植（HSCT）对于Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的治疗效果，并探讨影响预后的相关因素。方法:回顾性分析2006年1月至2020年12月在上海儿童医学中心接受HSCT的60例WAS患儿的临床资料。所有患儿均采用以白消安加环磷酰胺的清髓预处理方案，以环孢素加抗人胸腺球蛋白为主的移植物抗宿主病（GVHD）预防方案。观察患儿移植后植入情况、GVHD情况、移植相关并发症、免疫重建及生存情况。采用Kaplan-Meier法进行生存分析并绘制生存曲线，Log-Rank法进行单因素比较。结果:入组60例患儿均为男性，以感染和出血为主要临床特征，确诊时年龄为0.4（0.3，0.8）岁，移植年龄为1.1（0.6，2.1）岁。20例为人类白细胞抗原（HLA）全相合移植，40例为非全相合移植。有35例接受外周血HSCT，25例为脐血移植。所有病例均完全植入。急性 GVHD共29例（48%），仅2例（7%）发生Ⅲ度急性GVHD，慢性GVHD发生率为23%（13/56），均为局限性。巨细胞病毒（CMV）和EB病毒血症分别为21例（35%）及20例（33%），7例发生CMV视网膜炎，3例失明。有5例（8%）患儿发生肝窦阻塞综合征，2例死亡。共有7例（12%）移植后自身免疫性血细胞减少。移植后自然杀伤细胞最早重建，B细胞、CD4
+T细胞均在移植后180 d左右恢复正常。本组患儿5年总生存率为93%（95%
CI 86%~99%），无事件生存率为87%（95%
CI 78%~95%）。无CMV复燃组无事件生存率高于有CMV复燃组［95%（37/39）比71%（15/21），
χ2=5.22，
P=0.022］。
结论:HSCT治疗WAS总体预后良好，尽早对典型患儿实施HSCT可以获得更好的疗效，移植后CMV感染是影响生存的主要因素，加强并发症管理能提高患儿生存情况。
Wiskott-Aldrich综合征、造血干细胞移植、儿童
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2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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