儿童急性淋巴细胞白血病2005方案多中心远期临床报告

摘要：

目的 通过多中心研究评价上海儿童医学中心急性淋巴细胞白血病2005 (SCMC-ALL-2005)方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的远期疗效及预后相关因素.方法 统一采用SCMC-ALL-2005方案对2005年5月1日至2014年12月31日就诊于SCMC-ALL-2005多中心研究协作组共5家医院的1 497例初诊ALL患儿根据危险度分组进行分层治疗.危险度分组及对应的治疗强度以临床和生物信息、早期治疗反应、微量残留白血病(MRD)结果为依据.总体生存率(OS)和无事件生存率(EFS)分析采用Kaplan-Meier生存分析法,多因素分析采用COX回归多因素模型分析.结果 随访至2016年12月31日,中位随访时间69(24~141)个月.5年、10年OS为(80.0±1.0)%和(76.0±2.0)%,5年、10年EFS为(69.0±1.0)%和(66.0±2.0)%,5年、10年复发率为(23.0±1.0)%和(25.0± 2.0)%.其中低危组、中危组、高危组5年OS和EFS分别为:(91.1±1.4)%和(83.3±1.8)%、(79.2±1.5)%和(68.9±1.7)%、(52.9±4.4)%和(30.0±3.8)%.诱导治疗第55天792例患儿(82.8%)MRD＜0.01%,第55天MRD未转阴的患儿预后差(OR=1.9, 95% CI: 1.3~2.7, P=0.001).高危组中24例接受异基因造血干细胞移植,其中17例(70.8%)无病存活.本组患儿164例次发生了严重不良反应,46例死亡,治疗相关病死率为3.1%.结论 多中心大样本研究证明SCMC-ALL-2005方案治疗儿童ALL疗效满意,有助于儿童白血病规范化治疗向全国推广.诱导第55天MRD结果与预后相关.

关键词：白血病、儿童、多中心研究

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资助基金：国家自然科学基金81670136;上海市科学技术委员会基金14411950600National Natural Science Foundation of China81670136;Science and Technology Commission of Shanghai Municipality14411950600

在线出版日期：2018-08-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：511-517