雷帕霉素治疗儿童结节性硬化相关心脏横纹肌瘤的临床效果

摘要：

目的 探讨雷帕霉素治疗结节性硬化症(TSC)合并心脏横纹肌瘤的临床效果及安全性.方法 收集自2011年9月至2015年11月在解放军总医院儿童医学中心收治的合并心脏横纹肌瘤的TSC患儿.纳入符合入组标准的TSC合并心脏横纹肌瘤患儿均长期接受雷帕霉素治疗,起始剂量1 mg/(m2·d),血药浓度维持在5～ 10μg/L.观察雷帕霉素治疗后患儿心脏横纹肌瘤的大小及个数的改变,分析临床疗效及安全性.治疗前后肿瘤最大径的比较采用Wilcoxon检验.结果 51例患儿符合入组标准,其中男30例、女21例,接受雷帕霉素治疗时年龄15.0(7.0 ～35.0)月龄.经过治疗26例(51％)患儿肿瘤完全消失,肿瘤消失时间中位数3.26(2.92 ～5.37)个月,15例(29％)肿瘤缩小50％及以上,5例(12％)肿瘤缩小不足50％,4例(8％)肿瘤无变化或进展.治疗后可测量肿瘤个数减少了77个(72％).治疗前肿瘤最大径中位数8.7(5.9～11.3) mm,治疗后为0.0(0.0 ～4.0) mm,肿瘤最大径减少值中位数6.7 (3.9～10.0) mm,治疗前后肿瘤最大径差异有统计学意义(Z=-8.817,P＜0.01).对患儿年龄进行分组,0～1岁消失率为50％ (12/24);＞1 ～3岁患儿共16例,其中10例肿瘤消失;＞3岁患儿共11例,其中4例患儿肿瘤消失.治疗后3个月心脏横纹肌瘤消失速率最高.10例患儿出现雷帕霉素相关的不良事件,其中1例轻度口腔溃疡,9例血脂异常.结论雷帕霉素治疗TSC相关的心脏横纹肌瘤能够有效减少肿瘤大小和数量,且显著缩短心脏横纹肌瘤病程,并且不良反应少,耐受性好.

关键词：横纹肌瘤、心脏、西罗莫司、结节性硬化症、儿童

所属期刊栏目：54

分类号：R752.51;R586;R197.32

在线出版日期：2016-06-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：424-427