儿童多脏器受累朗格汉斯细胞组织细胞增生症131例临床研究

摘要：

目的 分析多脏器受累的朗格汉斯细胞组织细胞增生症(MS-LCH)患儿的临床特点、治疗反应及预后相关因素.方法 收集上海儿童医学中心血液肿瘤科2007年1月至2013年12月收治的131例MS-LCH患儿的病例资料.所有病例均采用上海儿童医学中心LCH方案(LCH-Ⅱ改良方案)化疗,采用Kaplan-Meier方法计算其总体生存率(OS)及无事件生存率(EFS),患儿组间EFS及OS差异行Log Rank检验,多因素Cox回归分析其预后相关因素.结果 131例患儿中男86例,女45例;中位发病年龄3岁(3个月～14岁).6周诱导治疗后评估总有效率(完全缓解+好转)为79％(104/131),有危险器官受累者6周治疗后有效率为74％ (48/65).131例患儿3年EFS为(62±5)％,3年OS为(82±4)％.起病时年龄≤2岁、危险器官受累及6周治疗无效是影响LCH预后的重要因素,三组间3年OS差异均有统计学意义(X2=12.600、11.583、38.711,P=0.000、0.001、0.000).对上述因素进一步采用多因素分析:危险器官受累及诱导治疗6周无效是影响MS-LCH患儿生存率的最主要因素(OR=12.352、14.356,P=0.001、0.000),起病时年龄≤2岁不是独立的危险因子(OR=1.013,P =0.207).131例患儿复发或进展率28％(36/131),中位复发或进展时间为11(1～25)个月,其中有危险器官复发或进展者预后差,3年OS仅为(18±3)％.危险器官受累、6周诱导治疗无效者及较小年龄患儿更易发生病情进展或复发,差异均有统计学意义(X2=15.747、7.289,Z=3.865;P =0.000、0.007、0.000).结论 危险器官受累及诱导治疗6周疗效不佳是影响MS-LCH患儿预后的最重要因素.再次诱导治疗可提高此部分患儿的生存率,有效的挽救方案是提高复发或进展患儿生存率的关键.

关键词：组织细胞增多症、郎格尔汉斯细胞、儿童、预后

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在线出版日期：2016-06-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：349-353