基因编辑技术成功剔除小鼠艾滋病病毒

摘要：

美国《分子治疗》杂志近日刊登了美国天普大学华人科学家胡文辉等人的最新研究成果:他们利用基因编辑技术,从多靶点高效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒,推动基因疗法治疗艾滋病向人体临床试验迈出重要一步.在之前的研究中,胡文辉团队已成功利用基因编辑技术,有效清除了体外培养的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒.新研究更进了一步.他们首先向小鼠体内移植人体骨髓(B)、肝脏(L)和胸腺(T)组织或细胞,“重编程”出人源化BLT小鼠,使其具有与人类一样的艾滋病病毒感染及其潜伏方式.然后,以腺相关病毒(AAV)作为载体,把有“基因魔剪”之称的CRISPR/Cas9基因编辑工具运送到潜伏感染艾滋病病毒的人源化BLT小鼠体内.2～4周后,他们对小鼠多个器官组织进行检测后发现,艾滋病病毒基因组被有效切除.

机标关键词：基因疗法、编辑技术、小鼠体内、艾滋病病毒感染、人源化、器官组织、免疫细胞、人体临床试验、腺相关病毒、分子治疗、研究成果、体外培养、体内移植、潜伏感染、美国、编辑工具、转基因、细胞系、科学家、基因组

所属期刊栏目：19

分类号：TP3;O65

在线出版日期：2017-06-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共1页

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