试论真实世界研究与人用经验在中药新药研发中的应用

摘要：

真实世界研究(real world study,RWS)是指针对预设的临床问题,在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的真实世界数据,通过分析获得药物的使用情况及潜在获益/风险的过程,其数据来源于卫生信息系统、医保系统、疾病登记系统和药品不良反应监测系统等.中药人用经验是2015年药物临床试验数据核查后,中药新药研发陷入低谷背景下,专家通过总结中药新药临床试验中存在问题后提出的新理念,其数据来源包括某些真实世界数据,更多是要收集中药新药处方形成、理法方药和临床应用情况等关键要素.RWS主要是用于药品上市后不良反应监测、上市药品效益评估与医疗、医保决策、特殊医疗器械和特殊药品监管审批决策,与临床随机对照试验是互补的关系.人用经验适用于中药复方制剂研发和增加功能主治,对于临床适应症和目标人群没有特殊规定,人用经验与临床试验是序贯衔接关系,通过总结人用经验为临床试验的设计与实施提供良好的支撑,是中药新药研发重要环节和普遍性方法.RWS关键在真实世界数据与研究结果的相关性和可靠性,要避免"真实世界研究不真实".人用经验总结关键在于明确中药新药临床定位、适用人群、疗程、用法用量,避免"人用经验只讲临床经验".在人用经验总结中采取RWS,通常采用试验性研究(pragmatic clinical trial,PCT);中药新药研发中RWS与人用经验是为了回答不同临床问题而产生的不同研究设计,研究者应根据实际情况选择合适方法.

关键词：真实世界研究;人用经验;中药新药

所属期刊栏目：46

资助基金：国家重点研发计划2018YFC1707401

在线出版日期：2022-01-13（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：5987-5991