治疗PIK3CA相关的过度生长谱系疾病新药:Alpelisib

摘要：

Alpelisib是一种激酶抑制剂,通过抑制PI3K通路起作用,主要是抑制PI3Kα亚型.Alpelisib口服薄膜衣片由瑞士诺华制药有限公司研发,于2022年4月5日被美国食品药品监督管理局批准用于2岁及以上有PIK3CA相关过度生长谱系疾病的严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者.临床研究表明,alpelisib可改善PIK3CA相关过度生长谱系疾病的临床症状,包括脂肪瘤过度生长、血管畸形、表皮痣及骨骼异常等.Alpelisib耐受性良好,无器官毒性,常见不良反应包括腹泻、口腔溃疡、轻度血糖升高等.

关键词：alpelisib、PIK3CA、过度生长谱系疾病、PI3Kα、新药

所属期刊栏目：20

分类号：R979.1(药品)

在线出版日期：2023-06-09（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：43-47