治疗CDKL5缺乏症相关性癫痫新药:ganaxolone

摘要：

Ganaxolone是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸A(GABAA)受体的正变构调节剂,ganaxolone口服混悬制剂由美国Marinus公司研发,于2022年3月18日被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏导致的癫痫患者.Ganax-olone治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关性癫痫的作用机制尚不清楚,但ganaxolone可抑制突触GABAA受体,进而表现出抗癫痫和抗焦虑活性.临床试验结果表明,ganaxolone可以单一给药或者辅助给药用于治疗CDD相关性癫痫患者,减少患者癫痫发作频率,改善临床症状.Ganaxolone不良反应小且耐受性良好,常见的不良反应包括困倦、发热、唾液过多或流口水、季节性过敏等.

关键词：ganaxolone、CDKL5、癫痫、GABAA受体、新药

所属期刊栏目：19

分类号：R742.1(神经病学与精神病学)

在线出版日期：2022-12-16（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：59-64