骨髓增生异常综合征去甲基化药物治疗的研究进展

摘要：

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)的发病机制涉及多阶段、多因素,基因改变与表观遗传修饰可能共同参与了这一过程.DNA甲基化是表观遗传学中一种最为重要的修饰,MDS患者常表现为总体DNA高甲基化.使用DNA甲基转移酶(DNA methyltransferase,DNMT)抑制剂降低总体甲基化水平,在MDS患者中取得了富有成效的临床反应及血液学改善.DNMT抑制剂可分为两类:5-氮杂胞苷(5-azacytidine,5-Aza-CdR)、地西他滨(5-Aza-2-deoxycytidine,decitabine)等核苷和核苷衍生物类抑制剂,它们可提高MDS患者的临床完全反应率、部分反应率及血液学改善,但缓解率、疗效尚不够令人满意；肼苯哒嗪等非核苷类抑制剂.非核苷类抑制剂与丙戊酸镁联合应用治疗MDS获得成功,为MDS去甲基化治疗药物的研究开启了一种新思路.

关键词：DNA甲基化、骨髓增生异常综合征、5-Aza-CdR、decitabine、寡核苷酸MG98、肼苯哒嗪

所属期刊栏目：19

分类号：R733.73;R730.5(肿瘤学)

资助基金：国家自然科学基金资助项目81070404

在线出版日期：2013-01-22（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：550-555