基于美国临床试验数据库的罕见病临床试验现状研究及启示

摘要：

目的:探讨国际罕见病临床试验的现状及特点,为促进我国罕见病临床试验管理提供参考和建议.方法:以美国临床试验数据库(ClinicalTrails.gov)为基础,全面检索在该平台注册的罕见病临床试验,从注册数量、地域分布、研究类型和进展、设计特点、受试者、研究目的和领域等多个角度,对罕见病临床试验现状和特点展开分析.结果:ClinicalTrails.gov中累计注册481项罕见病临床试验;绝大多数试验由发达国家和地区开展;研究类型主要为干预型;无分期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验相对较多;受试者规模多<500例;研究目的以治疗为主,涉及523种罕见病,主要集中在代谢疾病、神经系统疾病等领域.结论:需依据罕见病临床试验特点,探索更多适宜的临床研究新方法和思路;在现阶段,有必要加强罕见病自然史研究;从长远看,需从完善制度、加强人才培养、提高创新能力和积极性等方面加强我国罕见病临床研究.

关键词：罕见病、临床试验、特点及启示、ClinicalTrails. gov

所属期刊栏目：20

分类号：R9(药学)

在线出版日期：2020-10-22（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：1134-1137