罕见病酶替代疗法药物研究进展及药学评价思考

摘要：

目的 介绍国内外罕见病酶替代疗法药物开发的最新研究进展及药学评价思考.方法 以国内外有代表性的文献为基础,结合审评实践,简要就此类产品药学评价(分子设计、宿主选择、生产工艺与质量控制等)提出一些思考和建议.结果 由于罕见病酶替代疗法药物分子的“复杂性”与“异质性”,其质量研究是药学开发与评价的主要难点.结论 近年来,为缓解中国罕见病药物缺乏现状,满足临床迫切需求,国家出台了一系列政策鼓励罕见病药物的研发.

关键词：酶替代疗法、罕见病、制备工艺、质量控制、药学评价

所属期刊栏目：55

分类号：R95(药事组织)

在线出版日期：2020-08-26（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：1128-1132