我院伊米苷酶用药分析及其对罕见病用药保障体系的启示

摘要：

目的 探讨戈谢病患者用药负担性,为我国罕见病用药保障体系提供参考.方法 对我院2009 ～ 2015年戈谢病患者基本情况和伊米苷酶使用情况进行分析,重点关注患者总人数、每年新增或递减人数、患者用药时间、伊米苷酶总药费和平均药费.结果 2009～ 2015年共有35人在我院领取伊米苷酶,我院戈谢病患者患者从2009年的25人增加至2015年的35人,戈谢病患者年增长率约5.7％(约1.4名·年-1);35名患者伊米苷酶总药品费用13006.5万元,患者年平均用药金额91.86万元(2010 ～2015年).结论 近7年,我院就诊的戈谢病人数相对固定;戈谢病用药非常昂贵,个人几乎无法承担,亟须建议建立个人、政府和社会多方付费的罕见病用药保障体系.

关键词：思而赞、伊米苷酶、罕见病、孤儿药

所属期刊栏目：51

分类号：R951(药事组织)

资助基金：国家临床重点专科建设项目

在线出版日期：2016-09-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页码：1345-1348