遗传性单基因皮肤病药物无义抑制治疗研究进展

摘要：

无义抑制疗法(nonsense suppression therapy)目的是为了抑制期前出现的终止密码子(premature termination codons,PTCs)(又称为Ⅰ类突变)导致的翻译终止,以恢复蛋白质功能缺陷的方法.本文回顾了无义抑制疗法的现状和进展,包括无义抑制药物和无义介导的mRNA降解(nonsense-mediated mRNA decay,NMD)抑制疗法并对现有的不足做出一些总结.

关键词：无义抑制治疗、通读、期前出现的终止密码子

所属期刊栏目：37

分类号：R758.24(皮肤病学与性病学)

资助基金：上海市科委浦江人才基金项目;上海市卫计委新百人项目

在线出版日期：2020-05-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：31-35