使用药代动力学管理工具myPKFiT预测中国血友病A患者凝血因子Ⅷ活性

摘要：

目的 在中国血友病A患者中评估用于指导使用无血浆/血清方法制备的基因重组人凝血因子Ⅷ剂量的管理工具myPKFiT对维持凝血因子Ⅷ活性水平至目标阈值和药代动力学参数的预测效果.方法 以中国既往接受过治疗的血友病A患者的疗效和安全性的研究(登记号:CTR20140434)中的9例重型血友病A患者为研究对象,应用myPKFiT对维持一定目标凝血因子Ⅷ活性阈值下的重组人凝血因子Ⅷ剂量进行预测,并评估myPKFiT对个体药代动力学参数的预测性能.结果 对于基于6种稀疏采样和2种给药方案的共12个方案组合,57％～88％的受试者可在至少80％的给药间隔内保持在目标凝血因子Ⅷ活性阈值1 U/dl(1％)之上.使用myPKFiT从稀疏采样获得的清除率及至凝血因子Ⅷ活性1％时间的估计值与从密集采样中获得的数据相当.结论 myPKFiT能够提供足够的剂量预测值以使中国重型血友病A患者的凝血因子Ⅷ活性水平维持在稳态下的目标阈值以上,且对清除率和至凝血因子Ⅷ活性1％的时间等关键药代动力学参数具有良好的预测性能.

关键词：血友病A、药代动力学、myPKFiT、凝血因子Ⅷ

所属期刊栏目：45

分类号：R554+.1;R969.1(血液及淋巴系疾病)

资助基金：国家自然科学基金82070139

在线出版日期：2023-05-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：200-205