我国罕见病诊疗与孤儿药的发展现状与路径

摘要：

罕见病是一类发病率低、病情复杂、诊断难度大、治疗可及性差的疾病.随着近年来我国对罕见病领域的重视程度提升,相关政策正逐步完善,罕见病诊疗水平和孤儿药发展取得了快速的进步,但仍面临着巨大挑战.该文基于我国罕见病诊疗与孤儿药的发展现状,阐述对罕见病诊疗发展路径的思考,为我国罕见病诊疗及孤儿药的发展和政策制定提供参考.

关键词：罕见病、孤儿药、诊疗、负担、临床试验、发展路径

所属期刊栏目：39

分类号：R-05;R197.322;R44;R45;R954(一般理论)

资助基金：广东省重点领域研发计划项目No2019B020202002

在线出版日期：2023-04-25（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：601-605