应用索拉非尼单药治疗复发难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症2例及文献复习

摘要：

目的：通过报道2例复发难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症（langerhans cell histiocytosis，LCH），总结其临床特征，以期提高临床医生对BRAFV600E基因突变的检查及靶向治疗的认识。方法回顾性分析2014年10～11月本院血液科收治的2例应用索拉非尼[150mg/（m2·d），每天2次]单药口服治疗后症状缓解、病情得到控制的复发难治性LCH患儿的资料，结合相关文献，复习BRAFV600E基因在LCH患者中的突变情况、索拉非尼作为靶向药物治疗的原理。结果2例BRAFV600E阳性的LCH患者应用靶向药物索拉非尼单药口服后，临床症状缓解。化验指标好转，未发生严重药物不良反应。结论索拉非尼药物治疗外周血BRAFV600E基因突变阳性的LCH患者，安全有效。本文报道例数少，尚需行进一步的大样本治观察，以进一步验证疗效。需要长期随访应用索拉非尼口服治疗患者，观察不良反应，同时确定服药时间及停药标准。

关键词：朗格汉斯细胞组织细胞增生症、BRAFV600E、索拉非尼

所属期刊栏目：51

分类号：R73;R74

在线出版日期：2016-07-19（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：71-74