断点回归设计在临床治疗性研究中的应用

摘要：

随机对照试验的证据等级较高,但因其实施成本较高、外部真实性较低和伦理要求等原因而限制了其在临床开展和应用,而传统的观察性研究由于存在各种混杂因素导致内部真实性降低,从而降低了证据等级.断点回归设计(regression discontinuity design,RDD)是在自然条件下观察比较阈值附近的人群,其控制混杂的能力仅次于随机对照试验,可提供较高等级证据.它适用于干预(或暴露)与某连续变量的数值直接相关的情况,如HIV患者是否需要抗逆转录病毒治疗主要取决于其CD4细胞计数是否低于200/μL.因为连续变量的测量存在随机误差,在阈值附近是否给予干预是接近随机的,阈值附近干预和非干预组患者基线应该是均衡可比的.根据这一假设,比较阈值附近人群的结局,即可估计干预(或暴露)与结局的因果效应.RDD在医学中主要适用于分类结局的研究,其中两阶段最小二乘法、基于似然比的估计方法、贝叶斯方法是较常用的模型估计方法.然而,RDD的适用条件和对样本量的要求限制了其在医学中的广泛应用,随着数据可及性的提高和真实世界研究的发展,RDD将更多地应用于临床研究中.

关键词：断点回归设计、阈值、观察性研究、混杂因素、平均因果效应

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资助基金：国家科技支撑计划项目2013BAI09B14

在线出版日期：2019-01-09（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：1207-1211