环磷酰胺治疗儿童肾病综合征随机对照试验的系统评价

摘要：

目的评价环磷酰胺(CTX)联合激素治疗儿童原发性肾病综合征(INS)的有效性与安全性,探讨最佳治疗方案.方法检索PubMed、EMBASE、Ovid、Springer、中国期刊全文数据库等,获得CTX治疗儿童INS的临床文献.使用国际Cochrane中心推荐的方法进行质量评价后,用Review Manager 4.2软件对主要结果进行合并统计分析.结果共检索出1351篇文献,14篇随机对照试验(RCT)文献纳入研究.分析显示儿童INS以CTX联合激素治疗与单用激素治疗比较:治疗后6个月复发率RR=0.31,95%CI:0.18～0.53;治疗后1年复发率RR=0.29,95%CI:0.17～0.50;治疗后2年复发率RR=0.39,95%CI:0.27～0.56.最差情况演示分析,结果均不变.敏感度检验:排除低质量的文献后结果无变化.对于局灶阶段性肾小球硬化(FSGS)肾病综合征,CTX联合激素治疗效果不明显.CTX静脉给药和口服给药治疗后完全缓解率比较:治疗后6个月RR=2.50,95%CI:1.18～5.32,治疗后1年RR=2.55,95%CI:1.45～4.47,治疗后2年RR=1.01,95%CI:0.31～3.29.静脉给药比口服给药的不良反应小.CTX累积剂量＜200 mg·kg-1性腺损害发生的危险性较小.CTX口服治疗不同疗程比较:2周与8周治疗后6个月的复发率,RR=9.00,95%CI:1.29～63.02;治疗后15个月的复发率,RR=2.50,95%CI:0.67～9.31.12周与8周治疗比较:治疗后5年的复发率RR=1.01,95%CI:0.77～1.31.治疗后200 d缓解率比较:RR=0.78,95%CI:0.47～1.31.400 d缓解率比较,RR=1.01,95%CI:0.51～2.01,800 d缓解率比较:RR=1.07,95%CI:0.49～2.35.CTX口服治疗每日低剂量(2.5 mg·kg-1)与每日高剂量(5.0 mg·kg-1)比较(总剂量一致):治疗后6、12和18个月完全缓解率均为RR=0.88,95%CI:0.67～1.14.结论CTX联合激素治疗与单用激素治疗相比,治疗后2年内患儿复发率降低.对于FSGS肾病综合征患儿效果不明显,尚需大样本RCT进一步证实.CTX静脉给药与口服给药比较,有提高激素依赖和激素抵抗患儿完全缓解率的趋势,累计剂量更少,不良反应更小.考虑到使用更多的免疫抑制剂会导致更多不良反应的发生,口服CTX治疗疗程以8周较适宜.对于CTX的远期疗效评价仍需更多设计严密的、科学的大样本RCT进一步证实.

关键词：环磷酰胺、肾病综合征、儿童、系统评价、Meta分析、随机对照试验

所属期刊栏目：1

分类号：R72(儿科学)

在线出版日期：2006-09-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共10页

页码：89-98