基于ClinicalTrials.gov的中国罕见病目录临床试验注册现状分析

摘要：

目的:了解中国罕见病目录涉及罕见病临床试验在ClinicalTrials.gov的注册情况,分析其注册特点.方法:检索建库以来至2022 年4 月5 日在ClinicalTrials.gov注册平台发布的关于中国罕见病目录涉及所有罕见病临床试验,收集临床试验相关条目信息,运用WPS Office进行数据合并统计分析.结果:检索到罕见病相关临床试验12 904 项,总体呈逐年增长趋势;临床试验分期缺失较多;样本量以0～100 例为主;试验类型以干预性研究(9 042 项,70.1%)和观察性研究(3 760 项,29.1%)为主;罕见病临床试验状态以已完成(6 467 项,50.1%)、招募中(2 388 项,18.5%)和未知状态(1 207 项,9.4%)3 种状态为主;药物治疗方式的数量最多(5 992 项,46.3%);全球参与临床试验的国家/地区以欧美发达国家为主,单/多中心罕见病临床试验数量前3 名均为欧美国家,我国开展的临床试验较少(460 项,3.6%),但单中心临床试验占比最高(260 项,56.5%);研究机构以大学院校和医疗机构为主,我国以医疗机构为主(358 项,77.8%);申办机构以欧美国家的机构为主;罕见病临床试验设计以非随机、开放标签、平行分配的治疗性研究为主;临床试验结局指标以安全性及有效性相关指标为主.结论:我国罕见病临床试验的发展正处于上升阶段,但与欧美国家存在较大差距,应尽快建立系统的研发激励机制并出台相关法律法规,以促进罕见病临床试验的高质量开展.

关键词：罕见病、孤儿药、临床试验、ClinicalTrials.gov、注册特点、分析

所属期刊栏目：32

分类号：R969.4(药理学)

在线出版日期：2023-09-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：1600-1607