siRNA药物研究进展

摘要：

小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)药物作为小核酸药物研发的热点,凭借基因沉默效率高、不良反应可控、合成方便等优点,得到了广泛应用.siRNA裸序列不稳定,在体内递送困难,不易到达靶点发挥作用,成为早期siRNA药物研发的阻力.近年来,siRNA的稳定性修饰以及高效递送系统的开发,大大加快了siRNA药物的研发进展,但其体内靶向递送问题仍需予以解决和克服.本综述探讨了siRNA药物在体内应用的局限性,重点介绍了siRNA药物的化学修饰策略以及递送系统的研发进展,为siRNA药物研究人员提供参考.

关键词：小核酸药物、siRNA、RNA干扰、脱靶效应、修饰策略、递送系统

所属期刊栏目：31

分类号：R979.9(药品)

资助基金：国家重大新药创制科技重大专项2018ZX09201017

在线出版日期：2022-03-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：427-434