治疗杜兴肌肉萎缩症的新药及其开发

摘要：

杜兴肌肉萎缩症(DMD)是由抗肌萎缩(dystrophin)蛋白基因发生突变导致的一种进行性、致死性的疾病,患者多为男性,治疗过程涉及多学科、多专业.目前糖皮质激素治疗是应用最广泛的治疗方法,但该方法并不能恢复肌肉中dystrophin蛋白表达,因此治疗效果有限.近年来,随着治疗技术的发展,基因治疗取得了丰硕的成果,是该病目前唯一有效的根治方法,并且已有新药上市.本文对糖皮质类激素治疗和基因治疗的研究进展等加以阐述.

关键词：抗肌萎缩蛋白、基因治疗、杜兴肌肉萎缩症、地氟可特

所属期刊栏目：29

分类号：R977;R746.2(药品)

在线出版日期：2020-04-10（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：165-169