重组人凝血因子Ⅷ和Ⅸ临床试验共性问题的探讨

摘要：

随着血友病患者对生活质量的需求提高,选择预防性治疗日益增多,对人凝血因子Ⅷ(rhFⅧ)和Ⅸ(rhFⅨ)的需求量也在增长.目前国内外有多家企业正在积极进行重组人凝血因子Ⅷ和Ⅸ的研发和上市许可的临床试验.本文主要就重组人凝血因子Ⅷ和Ⅸ临床研究中的一些共性问题进行探讨,主要涉及受试人群、疗效指标、安全性考虑、药动学研究等方面的内容,以期能为企业研发和注册上市提供参考,同时为此类罕见病患者提供更多的治疗选择.

关键词：血友病、重组人凝血因子、临床试验、按需治疗、预防性治疗、罕见病

所属期刊栏目：27

分类号：R979.1(药品)

在线出版日期：2018-12-10（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：2572-2577